В 43 из 89 регионов РФ пациенты с орфанными заболеваниями добивались лекарств через суды в 2023–2024 гг., писали «Ведомости» в декабре прошлого года. 146 дел рассмотрели суды первой, апелляционной и кассационной инстанций. Из них 76% касались взрослых пациентов.
На недоступность льготных лекарств в 2024 г. пожаловалось 77% опрошенных пациентов с орфанными заболеваниями, показывал и другой онлайн-опрос 494 взрослых пациентов и 187 их представителей в 73 регионах. Он был проведен в январе – феврале. Исследование затрагивало 83 орфанные нозологии, его подготовили Всероссийский союз пациентов, ВООЗ и центр «Социальная механика».